NF1神经纤维瘤创新药--TQ-B3234拟纳入突破性治疗品种，国产MEK抑制剂新突破。

1型神经纤维瘤病（NF1）是由于NF1基因突变引起的常染色体显性遗传病，丛状神经纤维瘤（PN）是NF1的常见临床表现之一，可引发疼痛、畸形、功能障碍等一系列临床症状，同时存在恶变风险，严重危害患者生命健康。43%~65%的NF1成人患者合并PN，但全球获批治疗伴有症状且无法手术的NF1-PN成人患者的药物十分有限。

TQ-B3234是一种口服选择性MEK1/2抑制剂，主要通过对MEK蛋白的抑制作用，影响MAPK通路，抑制细胞增殖。MAPK通路（RAS-RAF-MEK-ERK信号通路）的异常激活是NF1-PN的主要发病机制，靶向MEK已被证实可有效抑制肿瘤生长。2023年8月，该药首次在国内获批临床，用于治疗NF1-PN。

2025 ASCO上公布的TQ-B3234在40例NF1成人患者开展的开放性1期试验结果显示：在30例至少进行一次肿瘤评估的NF1-PN患者中，29例出现肿瘤缩小。根据REiNS标准，11例达到部分缓解。最大肿瘤缩小幅度为37.7%。对于6例使用paper frames至少进行一次肿瘤评估的皮肤型神经纤维瘤(cNF)患者，所有均出现肿瘤缩小，最大缩小幅度达85.2%。

上述结果显示TQ-B3234有望成为NF1-PN成人患者的新治疗选择。而以TQ-B3234为代表的MEK抑制剂，目前全球已批准3款（司美替尼、mirdametinib和芦沃美替尼）用于治疗NF1-PN。

其中司美替尼由辉瑞子公司Array BioPharma开发，目前阿斯利康和默沙东共同负责其在全球的开发和商业化。司美替尼获批胶囊剂和颗粒剂两种口服剂型，这两种剂型均被批准用于1岁及以上有症状且无法手术的NF1-PN儿科患者。mirdametinib由SpringWorks Therapeutics，2025年2月获FDA批准，用于治疗年龄不低于2岁的NF1-PN成人和儿童患者。芦沃美替尼由复星医药自主研发，2025年5月获NMPA批准，用于治疗成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症和组织细胞肿瘤，以及无法手术的NF1-PN儿童及青少年患者。

作为一类重要的肿瘤治疗药物，MEK抑制剂数量和适应症均不断增加，而且已有国产新药出现。在I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤（PN）领域，目前获批在MEK抑制剂相对较少，而针对成人NF1-PN的MEK抑制剂更是屈指可数。但随着研究的深入，成人NF1-PN有望迎来更多的选择。

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